NEW YORK – Otizm Spektrum Bozukluğu (OSB) olan çocuklarda dil gelişimi ve temel semptomların iyileştirilmesine yönelik yürütülen uzun soluklu araştırmalar, regülasyon tarafında kritik bir karşılık buldu.
Otizm Keşif ve Tedavi Vakfı (ADTF), ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA), Leucovorin (folinik asit) tabletlerinin kullanım onayını Serebral Folat Eksikliği (CFD) tanısı almış hastaları kapsayacak şekilde genişlettiğini duyurdu.
70 Yıllık İlaçtan Otizm Tedavisine Yolculuk
Yaklaşık 70 yıldır onkoloji alanında kemoterapinin yan etkilerini azaltmak için kullanılan Leucovorin, son yirmi yıldır Dr. Richard Frye liderliğindeki uzmanlar tarafından nörolojik gelişimsel bozukluklar üzerinde inceleniyordu. Yapılan klinik çalışmalar, ilacın beyindeki folat dengesini düzelterek otizmli çocuklarda dil ve iletişim becerilerinde anlamlı iyileşmeler sağladığını ortaya koydu.
Kritik Başarı: Dil ve İletişimde %65 İyileşme Oranı
ADTF tarafından paylaşılan verilere göre, yürütülen çift-kör, plasebo kontrollü çalışmalarda Leucovorin tedavisi gören çocukların %65’inde sözel iletişimde belirgin bir artış gözlemlendi. Özellikle “Folat Reseptör Otoantikoru” (FRAA) pozitif çıkan çocuklarda bu başarı oranının %77’ye kadar yükseldiği belirtildi.
İlacın, mevcut antipsikotik ilaçların aksine sadece saldırganlık gibi ikincil semptomları değil, otizmin dil ve sosyal etkileşim gibi doğrudan temel semptomlarını hedeflemesi tıp dünyasında büyük bir gelişme olarak değerlendiriliyor.
FDA Onayı ve Erişimdeki ZorluklarFDA’nın son duyurusuyla Leucovorin, artık “genetik olarak doğrulanmış” Serebral Folat Eksikliği (CFD) vakalarında resmi olarak onaylanmış bir tedavi haline geldi. Ancak uzmanlar, bu onayın kapsamının şimdilik dar tutulduğuna dikkat çekiyor. ADTF kurucu ortağı Dr. Dan Rossignol, “Genetik mutasyonlar çok nadir görülse de, otizmli çocukların büyük bir kısmında otoantikorlar nedeniyle fonksiyonel folat eksikliği yaşanıyor. Amacımız, tüm ihtiyaç sahibi ailelerin bu tedaviye yasal ve ekonomik olarak kolayca erişebilmesini sağlamaktır,” dedi.
Ailelere Önemli Uyarı: “Reçetesiz Ürünlerden Kaçının”
Vakıf, Leucovorin’in bir vitamin desteği değil, yüksek dozda ve doktor gözetiminde kullanılması gereken bir ilaç olduğunun altını çiziyor. Piyasada satılan reçetesiz (OTC) folinik asit takviyelerinin, klinik çalışmalarda kullanılan dozlardan (miligram seviyesi) bin kat daha düşük (mikrogram seviyesi) olduğuna ve aynı terapötik etkiyi yaratmayacağına dikkat çekiliyor.
Gelecek Vizyonu
ADTF ve bağlı kuruluşu Autism Discovery Coalition (ADC), daha geniş bir hasta popülasyonu için “on-label” kullanımın önünü açmak amacıyla FDA ile görüşmelerini sürdürüyor. Ayrıca, çocuklarda kullanım kolaylığı sağlayacak yeni pediatrik formülasyonlar (sıvı veya çiğnenebilir formlar) üzerinde çalışıldığı bildirildi.
Daha fazla bilgi için: www.autismdiscovery.org
